Il tumore cerebrale pediatrico raro ma fatale può essere fermato con una nuova molecola (2020)

I ricercatori potrebbero aver trovato una molecola che inibisce la crescita di un tumore raro ma fatale che si verifica nei bambini chiamato glioma di pontin intrinseco diffuso.

Una nuova ricerca rivela una molecola che ferma con successo il DIPG, un tumore cerebrale mortale pediatrico.

Il glioma di pontin intrinseco diffuso (DIPG) è un tumore cerebrale pediatrico che colpisce principalmente i bambini di età inferiore ai 10 anni.

Circa 300 bambini – di solito tra 5 e 9 anni – vengono diagnosticati con DIPG ogni anno. I DIPG si trovano nei pori del cervello – una regione del cervello che controlla molte delle funzioni corporee del corpo, tra cui la respirazione e la frequenza cardiaca.

I DIPG sono estremamente aggressivi e difficili da trattare, quindi la diagnosi con il tumore di solito porta alla morte entro un anno.

Tuttavia, nuove ricerche offrono speranza per il trattamento del DIPG. Gli scienziati della Northwestern University di Evanston, Illinois, potrebbero aver trovato una molecola che potrebbe impedire lo sviluppo del tumore. Il team era guidato da Ali Shilatifard, Robert Francis Furchgott, professore di biochimica e pediatria, e presidente di biochimica e genetica molecolare presso la Northberg University Feinberg School of Medicine.

il nuovo Risultati – pubblicati sulla rivista medicina natura – si basa sulla ricerca che Shilatifard e colleghi hanno svolto in passato. Shilatifard e il suo team hanno identificato il modo in cui una mutazione genetica provoca il cancro in uno studio pubblicato sulla rivista scienza , E uno studio di follow-up – condotto in collaborazione con Rintaro Hashizume e il suo team – utilizza queste conoscenze per testare gli effetti della terapia farmacologica sul DIPG nei topi.

Quest’ultimo studio ha inibito il percorso genetico precedentemente identificato e prolungato con successo la vita dei topi di 20 giorni. Il farmaco è stato somministrato attraverso la pancia dei topi, ma in quest’ultima ricerca, il team stava studiando se l’iniezione delle cellule nel tronco cerebrale dei topi avrebbe effetti più robusti.

Gli inibitori della bromodomina BET fermano la crescita tumorale

Gli scienziati hanno raccolto linee cellulari tumorali da un paziente non trattato e le hanno iniettate nel tronco encefalico di un topo, dove sono cresciute fino a diventare un tumore. Gli scienziati hanno quindi trattato il topo con un inibitore della bromodomina BET e hanno continuato a monitorare clinicamente il tumore.

L’inibitore di bromodomain BET è stato usato con cura in diversi modelli di cancro.

In questo studio, usando l’inibitore, le proteine del bromodomain non erano più in grado di legarsi all’istone H3K27M, una proteina mutante presente nell’80% dei tumori DIPG. Gli inibitori delle BET hanno fermato la proliferazione delle cellule tumorali e le hanno costrette a differenziarsi in altre cellule. Che ha concluso con successo la crescita del tumore.

Il primo autore dello studio, Andrea Piunti – un borsista post-dottorato presso lo Shilatifard Biochemistry and Molecular Genetics Laboratory presso la Northwest University Feinberg School of Medicine – suggerisce che gli inibitori delle BET dovrebbero essere testati in uno studio pediatrico per trattare DIPG, soprattutto perché i farmaci sono già testati per la leucemia pediatrica.

Dopo la nostra migliore La conoscenza è la molecola più efficace che è finora nel trattamento di questo tumore. Qualsiasi altra terapia che è stata provata finora è fallita."

Ali Shilatifard, autore più anziano

L’autore principale osserva inoltre che la radioterapia attualmente disponibile è inefficace nel trattamento del DIPG; Aggiunge semplicemente alcuni Mesi alla sopravvivenza del paziente.

Shilatifard commenta l’importanza della Northwestern University per rendere possibile questa ricerca:

"Questo lavoro non ha potuto essere svolto in nessuna parte del mondo tranne la Northwestern Medicine, a causa di tutti gli scienziati e i medici che sono stati reclutati qui negli ultimi cinque anni e di come lavorano insieme per collegare la ricerca scientifica di base alla clinica", dice Shilatifard "Questa scoperta è l’esempio perfetto di come prendiamo le scoperte scientifiche di base e le traduciamo per curare le malattie nella medicina nordoccidentale."

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